Neuartige FDA-Zulassungen im Bereich der Sichelzellenkrankheit-Behandlung
In einem bemerkenswerten Schritt hat die U.S. Food and Drug Administration (FDA) ihre Zustimmung für zwei revolutionäre Medikamente zur Behandlung der Sichelzellkrankheit bei Patienten ab 12 Jahren erteilt. Auf der Liste der neu zugelassenen Medikamente stehen Casgevy von Vertex und Lyfgenia von Bluebird Bio. Casgevy ist das erste Medikament, das die Genomeditierungstechnologie CRISPR in den USA nutzt, während Lyfgenia eine zellbasierte Gentherapie ist, die sich auf eine alternative Methode der Genmodifizierung stützt, um veränderte Stammzellen an den Patienten zu liefern.
Beide Zulassungen eröffnen neue Perspektiven für die Behandlung der Sichelzellkrankheit, einer erblichen Bluterkrankung. CRISPR-Technologie in Casgevy wird angewandt, um DNA in bestimmten Bereichen zu entfernen oder einzufügen. Der Prozess beginnt mit der Entnahme von Blut vom Patienten, um seine eigenen Stammzellen zu isolieren, die dann mit CRISPR bearbeitet werden. Der Patient durchläuft dann eine Chemotherapie, um einige Knochenmarkzellen zu entfernen, sodass die bearbeiteten Stammzellen in einer einzigen Infusion zurück transplantiert werden können.
Das Leiden an Sichelzellenkrankheit und aktuelle Behandlungsmöglichkeiten
Die Sichelzellenkrankheit ist durch rote Blutkörperchen gekennzeichnet, die nicht in der Lage sind, Sauerstoff effektiv zu transportieren, was zu schmerzhaften vaso-okklusiven Krisen (VOCs) und Organschäden führt. Die Krankheit ist besonders häufig bei Afroamerikanern und in geringerem Ausmaß bei Hispanoamerikanern. Derzeit stellt die Knochenmarktransplantation die einzige Heilung für die Sichelzellkrankheit dar, birgt aber zahlreiche Herausforderungen. Sie erfordert gut zusammenpassende Spender und ist oft mit Komplikationen verbunden.
Diese neu genehmigten Therapieverfahren bieten Hoffnung für Betroffene, da sie neue Wege der Behandlung eröffnen. Um beispielsweise die Stammzellen in Casgevy zu modifizieren, wird DNA in ausgewählten Bereichen mithilfe der revolutionären CRISPR/Cas9-Genomeditierungstechnologie entfernt oder hinzugefügt. Nachdem die Stammzellen des Patienten isoliert und bearbeitet wurden, werden sie in den Körper des Patienten zurückgeführt.
Wie CRISPR-Genediting und Stammzelltransplantationen funktionieren
Das CRISPR-Cas9-Verfahren zur Geneditierung, das in Casgevy eingesetzt wird, ist ein Verfahren, das es ermöglicht, DNA in ausgewählten Bereichen zu schneiden oder einzufügen. Zuerst wird das Blut der Patienten entnommen, um ihre eigenen Stammzellen zu isolieren und zu bearbeiten. Anschließend wird eine Form der Chemotherapie angewandt, um einige Knochenmarkzellen zu entfernen. Die bearbeiteten Stammzellen werden dann in einer einzigen Infusion zurückgesetzt.
Die Methode, die in Lyfgenia eingesetzt wird, ist jedoch anders. Es handelt sich um eine zellbasierte Gentherapie, die eine andere Methode zur Genmodifikation verwendet, um modifizierte Stammzellen in den Patienten einzubringen. Beide Verfahren stellen einen Durchbruch in der Behandlung der Sichelzellkrankheit dar und bieten neue Hoffnung für die Behandlung dieser Krankheit.
Auswirkungen und zukünftige Ausblicke der neuen Therapien
Die Freigabe beider Medikamente basiert auf Studien, die die Wirksamkeit und Sicherheit der neuen Therapien bei klinischen Patienten bewertet haben. Bei Casgevy berichteten Studienteilnehmer, dass sie während des 24-monatigen Nachbeobachtungszeitraums mindestens 12 aufeinanderfolgende Monate lang keine "schweren VOCs" erlebt hatten. Bei Lyfgenia hatten Patienten sechs bis 18 Monate nach der Therapie keine "Schmerzkrisen" mehr.
Die Zulassung einer auf CRISPR basierenden Behandlung ermöglicht weitere Innovationen im Bereich der Geneditierung – für Behandlungen, die von Krebs über Herzerkrankungen bis hin zu Alzheimer reichen. "Gentherapie birgt das Versprechen, gezieltere und effektivere Behandlungen zu liefern, insbesondere für Menschen mit seltenen Krankheiten, bei denen die aktuellen Behandlungsmöglichkeiten begrenzt sind", so Nicole Verdun, Direktorin des Büros für Therapeutische Produkte im Zentrum für biologische Untersuchungen und Forschungen der FDA. Casgevy wird derzeit noch von der Europäischen Arzneimittel-Agentur geprüft.